【USEEGA】基因疗法治疗失明，渐盲人的福音
发布时间：2018-03-20 10:49:17
美国食品药品监督管理局（FDA）批准首例利用基因疗法，治疗遗传性失明的药物Luxturna（拉托那）。
这个基因疗法，旨在治疗一种罕见的遗传性视网膜疾病：莱伯先天性黑蒙病（LCA）。这种病由RPE65基因突变导致。病人通常在出生时就有严重的视觉缺损，并且随着年龄的增长视觉逐渐退化，目前尚无药物可以有效治疗。
Luxturna基因疗法将合成的正常RPE65基因序列通过病毒载体，用微型针管注射到病人的眼部，激活视网膜感光细胞，帮助患者恢复视觉，大幅度提升和改善渐盲的病人视力。
第三期临床试验中29名接受治疗的患者中有93%患者的视力得到了明显改善。
在此次临床试验中视力得到恢复的患者、来自纽约长岛的17岁少年克里斯丁．甘迪罗（Christian Guardino）还参加了《美国达人秀》，一展他的歌喉。甘迪罗在接受治疗前已几乎失明。该治疗让他的视力大大改善。通过治疗后，他不仅可以在昏暗的房间看到父母，甚至能在夜晚看到天上的星星和月亮。
2017 年是基因疗法大放异彩的一年。FDA接连批准了三项基因疗法上市。除了Luxturna以外，FDA今年早前还批准了诺华公司治疗儿童白血病的基因疗法Kymriah和Gilead Sciences公司治疗成人淋巴瘤的基因疗法Yescarta。
但是高昂的研发费用和较小的潜在市场，使得这些基因疗法价格不菲。尽管Spark公司还未宣布Luxturna疗法的价格，专家预测这项药物可能会定价一百万美元左右。
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